Μυέλωμα: Νέες ελπίδες στη θεραπεία

Σε μια μελέτη που δημοσιεύτηκε σήμερα στο περιοδικό New England Journal of Medicine, οι ηγέτες των δοκιμών ανέφεραν ότι σχεδόν το 75% των συμμετεχόντων ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία, γνωστή ως idecabtagene vicleucel (ide-cel), και το ένα τρίτο από αυτούς είχαν πλήρη ανταπόκριση, ή εξαφάνιση όλων των σημείων του καρκίνου τους. Αυτά τα ποσοστά και η διάρκεια των απαντήσεων, είναι σημαντικά καλύτερα από αυτά που παράγονται από τις διαθέσιμες θεραπείες για ασθενείς με πολλαπλές υποτροπές, σύμφωνα με τους ερευνητές.

Με βάση αυτά τα αποτελέσματα, μια αίτηση έχει υποβληθεί στη Διοίκηση Τροφίμων και Φαρμάκων για έγκριση του ide-cel ως τυπική θεραπεία για ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό στη θεραπεία μυέλωμα. Αναμένεται απόφαση σχετικά με την αίτηση έως τα τέλη Μαρτίου 2021.

«Παρά τις πολλές προόδους στη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος, οι υποτροπές είναι συχνές. Οι ασθενείς των οποίων η ασθένεια συνεχίζει να επιδεινώνεται μετά τη λήψη τυπικής θεραπείας έχουν σχετικά λίγες επιλογές θεραπείας που παρέχουν υψηλά ποσοστά απόκρισης », δήλωσε ο Nikhil Munshi, MD, του Ινστιτούτου Καρκίνου Dana-Farber, ο οποίος ηγήθηκε της δοκιμής. «Τα αποτελέσματα αυτής της δοκιμής αντιπροσωπεύουν ένα πραγματικό σημείο καμπής στη θεραπεία αυτής της ασθένειας. Στα 30 χρόνια θεραπείας του μυελώματος, δεν έχω δει άλλη θεραπεία τόσο αποτελεσματική σε αυτήν την ομάδα ασθενών».

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των κυττάρων του πλάσματος, τα οποία είναι λευκά αιμοσφαίρια υπεύθυνα για την παραγωγή αντισωμάτων κατά των επεμβατικών μικροβίων. Η ασθένεια διαγιγνώσκεται σε περίπου 35.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες κάθε χρόνο, καθιστώντας το δεύτερο πιο κοινό καρκίνο του αίματος σε ενήλικες. Μεταξύ των Αφροαμερικανών, είναι ο πιο κοινός καρκίνος του αίματος.

Η τυπική θεραπεία για το μυέλωμα περιλαμβάνει τρεις κύριες κατηγορίες θεραπείας: ανοσορρυθμιστικά φάρμακα, αναστολείς πρωτεασώματος (που εμποδίζουν τη δράση δομών αποικοδόμησης πρωτεϊνών στα κύτταρα) και αντισώματα αντι-CD38. Οι ασθενείς που εξαντλούν αυτές τις προσεγγίσεις χρειάζονται επειγόντως καλύτερες θεραπείες.

Όπως όλες οι θεραπείες C-T κυττάρων, το ide-cel δημιουργείται με τη συλλογή Τ κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς και τη γενετική τροποποίησή τους για την έκφραση ενός υποδοχέα για μια πρωτεΐνη στα καρκινικά κύτταρα. Εγχυμένα πίσω στον ασθενή, τα κύτταρα CAR T κλειδώνουν πάνω σε καρκινικά κύτταρα και τα καταστρέφουν.

Ο στόχος του ide-cel είναι μια πρωτεΐνη στα κύτταρα μυελώματος που ονομάζεται αντιγόνο ωρίμανσης κυττάρων Β ή BCMA. Το BCMA έχει πολλά πλεονεκτήματα ως θεραπευτικός στόχος στο μυέλωμα, εξήγησε ο Munshi: Εκφράζεται αποκλειστικά σε κύτταρα πλάσματος και σε ιδιαίτερα μεγάλες ποσότητες σε κύτταρα πλάσματος-μυελώματος. Το BCMA διεξάγει σήματα σημαντικά για την ανάπτυξη και την επιβίωση των κυττάρων του μυελώματος. και εκφράζεται σχεδόν σε όλους τους ασθενείς με την ασθένεια.

ΠΗΓΗ

ΑΦΗΣΤΕ ΜΙΑ ΑΠΑΝΤΗΣΗ

Please enter your comment!
Please enter your name here