Ελπίδα για εκατομμύρια ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 προσφέρει μια νέα, πρωτοποριακή θεραπεία, που πέτυχε πλήρη απεξάρτηση από την ινσουλίνη με μία μόνο δόση. Η επιστημονική κοινότητα κάνει λόγο για θεραπευτικό ορόσημο, καθώς τα εντυπωσιακά αποτελέσματα παρουσιάστηκαν στο πρόσφατο συνέδριο της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας και δημοσιεύτηκαν στην έγκριτη ιατρική επιθεώρηση The New England Journal of Medicine (NEJM).
Η νέα θεραπεία, με την ονομασία ζιμισλεσέλη (zimislecel), βασίζεται σε αλλογενή βλαστοκύτταρα τα οποία έχουν διαφοροποιηθεί πλήρως σε κύτταρα νησίδων παγκρέατος. Χορηγείται με ενδοηπατική έγχυση στην πυλαία φλέβα, στο πλαίσιο ανοσοκατασταλτικής αγωγής, με στόχο την αποκατάσταση της φυσιολογικής λειτουργίας των νησίδων και την αυτόνομη παραγωγή ινσουλίνης.
Εντυπωσιακά αποτελέσματα σε ασθενείς
Σε κλινική δοκιμή φάσης 1/2 (FORWARD-101), που αφορούσε 12 ασθενείς με μακροχρόνιο, σοβαρό διαβήτη τύπου 1 και ιστορικό συχνών υπογλυκαιμικών επεισοδίων, οι 10 εξ αυτών δεν χρειάστηκαν καμία εξωτερική χορήγηση ινσουλίνης επί ένα έτος μετά την έγχυση της ζιμισλεσέλης.
Όλοι οι συμμετέχοντες παρουσίασαν:
-
Λειτουργική ενδογενή παραγωγή C-πεπτιδίου σε απόκριση στη γλυκόζη
-
Γλυκοζυλιωμένη αιμοσφαιρίνη (HbA1c) κάτω του 7%
-
Περισσότερο από 70% του χρόνου τους εντός των φυσιολογικών επιπέδων γλυκόζης (70–180 mg/dL)
-
Καμία εμφάνιση σοβαρής υπογλυκαιμίας από την τρίτη κιόλας μήνα της θεραπείας
-
Κατά μέσο όρο, μείωση της ανάγκης για εξωγενή ινσουλίνη κατά 92%
Σύμφωνα με τους ερευνητές, η θεραπεία με τα βλαστοκύτταρα αποκαθιστά τη λειτουργία των νησίδων του παγκρέατος, επιτρέποντας στον οργανισμό να ρυθμίζει φυσικά τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα.
Διαβήτης τύπου 1: Ποιοι συμμετείχαν στη δοκιμή με τα βλαστοκύτταρα
Η μελέτη περιελάμβανε κυρίως άνδρες, μέσης ηλικίας 42 ετών, με διαβήτη διάρκειας τουλάχιστον 22 ετών. Όλοι είχαν προηγούμενες σοβαρές υπογλυκαιμίες και εξάρτηση από ινσουλίνη για πάνω από πέντε χρόνια.
Η εν λόγω θεραπεία κρίθηκε γενικά ασφαλής. Οι συχνότερες παρενέργειες περιλάμβαναν ήπιες γαστρεντερικές ενοχλήσεις, πονοκεφάλους και ναυτία. Παρατηρήθηκαν επίσης κάποιες μεταβολές στις ηπατικές λειτουργίες και νεφρική κάθαρση, συμβατές με τις ανοσοκατασταλτικές αγωγές. Δύο θάνατοι καταγράφηκαν κατά την παρακολούθηση, χωρίς να σχετίζονται με τη θεραπεία.
Προχωρά η φάση 3
Η ελπιδοφόρα αυτή προσέγγιση βρίσκεται ήδη σε φάση 3, με σκοπό την εγγραφή 50 ασθενών μέχρι το τέλος του καλοκαιριού. Αν επιβεβαιωθούν τα αποτελέσματα, η ζιμισλεσέλη ενδέχεται να αλλάξει ριζικά τον τρόπο διαχείρισης του διαβήτη τύπου 1.
Όπως ανέφερε χαρακτηριστικά ο Marlon Pragnell, αντιπρόεδρος της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας: «Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα ανοίγει νέους ορίζοντες, φέρνοντας την ελπίδα της απεξάρτησης από την ινσουλίνη πιο κοντά από ποτέ».