Ανοσοθεραπεία παιδικός καρκίνος: Μια νέα θεραπεία CAR Τ-κυττάρων που αναπτύχθηκε από ερευνητές στο UCL και σχεδιάστηκε για να στοχεύει καρκινικούς όγκους, έδειξε πολλά υποσχόμενα πρώτα αποτελέσματα σε παιδιά με νευροβλάστωμα, μια σπάνια μορφή καρκίνου της παιδικής ηλικίας. Για αυτήν την απόδειξη της αρχής, οι ερευνητές στο Ινστιτούτο Υγείας του Παιδιού Ορντ Ορντ Ορντ (GOS ICH) και το Ινστιτούτο Καρκίνου του UCL τροποποίησαν τα Τ-κύτταρα του ασθενούς (έναν τύπο ανοσοκυττάρου), εξοπλίζοντας τους να αναγνωρίζουν και να σκοτώνουν νεοπλασματικά κύτταρα όγκου.
Δώδεκα παιδιά με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική (όπου η ασθένεια δεν ανταποκρίνεται στη θεραπεία) νευροβλάστωμα αντιμετωπίστηκαν ως μέρος της κλινικής δοκιμής φάσης Ι που χρηματοδοτήθηκε από το Cancer Research στο Ηνωμένο Βασίλειο. Η έρευνα, που δημοσιεύθηκε στο Science Translational Medicine , είναι μία από τις πρώτες μελέτες που έδειξαν ότι τα CAR Τ-κύτταρα επιτυγχάνουν ταχεία παλινδρόμηση εναντίον ενός στερεού καρκίνου (μη καρκίνος του αίματος). Αν και τα ευεργετικά αποτελέσματα διήρκεσαν μόνο λίγο, η μελέτη παρέχει σημαντικές ενδείξεις ότι αυτή η συγκεκριμένη θεραπεία Τ-κυττάρων CAR θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί ως μελλοντική θεραπεία για παιδιά με συμπαγείς καρκίνους.
Το νευροβλάστωμα είναι ένας σπάνιος τύπος καρκίνου που επηρεάζει κυρίως τα μωρά και τα μικρά παιδιά και αναπτύσσεται από εξειδικευμένα νευρικά κύτταρα (νευροβλάστες) που έχουν μείνει πίσω από την ανάπτυξη ενός μωρού στη μήτρα. Έως 100 παιδιά στο Ηνωμένο Βασίλειο διαγιγνώσκονται με νευροβλάστωμα κάθε χρόνο. Η τρέχουσα θεραπεία για παιδιά με επιθετικό τύπο νευροβλαστώματος περιλαμβάνει χειρουργική αφαίρεση, χημειοθεραπεία με μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, ακτινοθεραπεία και θεραπεία αντισωμάτων. Παρά την εντατική αυτή θεραπεία, η μακροχρόνια επιβίωση κυμαίνεται μεταξύ 50-60%.
Στη θεραπεία C-T κυττάρων, ενός τύπου ανοσοθεραπείας, τα Τ-κύτταρα κατασκευάζονται για να περιέχουν ένα μόριο που ονομάζεται χιμαιρικός υποδοχέας αντιγόνου (CAR) στην επιφάνειά τους, το οποίο μπορεί να αναγνωρίσει συγκεκριμένα καρκινικά κύτταρα. Για αυτήν τη μελέτη τα Τ-κύτταρα των ίδιων των ασθενών τροποποιήθηκαν με CAR για να στοχεύσουν την επιφανειακή πρωτεΐνη GD2, η οποία είναι πολύ άφθονη σε όλα σχεδόν τα κύτταρα νευροβλαστώματος, αλλά βρέθηκε σε πολύ χαμηλά επίπεδα σε υγιή κύτταρα.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι όταν χρησιμοποιούσαν επαρκή δόση των τροποποιημένων CAR Τ-κυττάρων, αυτή η θεραπεία προκάλεσε ταχεία μείωση του μεγέθους του όγκου σε ορισμένους από τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία. Αυτά τα αποτελέσματα ήταν παροδικά. Είναι σημαντικό, σε όλους τους ασθενείς τα CAR Τ-κύτταρα δεν προκάλεσαν επιβλαβείς παρενέργειες σε υγιείς ιστούς που εκφράζουν το μόριο GD2.