ΗΠΑ FDA: Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το evolocumab (Repatha, Amgen), έναν αναστολέα PCSK9, για χρήση ως πρόσθετη θεραπεία μόνο στη δίαιτα ή με άλλες θεραπείες για παιδιά ηλικίας 10 ετών και άνω με ετερόζυγη ή ομόζυγη οικογενειακή υπερχοληστερολαιμία (FH). Η έγκριση βασίστηκε σε τυχαιοποιημένες δοκιμές evolocumab και στους δύο τύπους Οικογενειακής Υπερχοληστερολαιμίας, σημειώνει ο οργανισμός σε δήλωση που κυκλοφόρησε στις 24 Σεπτεμβρίου.
Η δοκιμή HAUSER-RCT περιελάμβανε ασθενείς ηλικίας 10 έως 17 ετών με ετερόζυγη Οικογενειακή Υπερχοληστερολαιμία. FH που ήταν ήδη σε στατίνες με ή χωρίς εζετιμίμπη.
Τους ανατέθηκε τυχαία η λήψη μηνιαίων υποδόριων ενέσεων evolocumab (420 mg) ή εικονικού φαρμάκου για 24 εβδομάδες. Τα αποτελέσματα, που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine τον Αύγουστο του 2020, έδειξαν κατά μέσο όρο 38% μείωση της LDL χοληστερόλης στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία.
Σε ξεχωριστή μελέτη παιδιατρικών ασθενών με ομόζυγη Οικογενειακή Υπερχοληστερολαιμία. FH ηλικίας 11-17 ετών, όσοι έλαβαν evolocumab 420 mg μηνιαίως με υποδόρια ένεση για 80 εβδομάδες είχαν κατά μέσο όρο 14% μείωση της LDL χοληστερόλης σε σύγκριση με την αρχική, ανέφερε η ανακοίνωση.
Οι ασθενείς με σοβαρή αντίδραση υπερευαισθησίας στο evolocumab ή στα έκδοχά του δεν πρέπει να λαμβάνουν το φάρμακο, ανέφερε ο FDA. “Εάν εμφανιστούν σημεία ή συμπτώματα υπερευαισθησίας, οι ασθενείς πρέπει να διακόψουν τη θεραπεία”, σημειώνει. Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε παιδιατρικούς ασθενείς περιλαμβάνουν ρινοφαρυγγίτιδα, πονοκέφαλο, στοματοφαρυγγικό πόνο και λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος.
Το Evolocumab εγκρίθηκε το 2015 για χρήση εκτός από τη δίαιτα και τη μέγιστη ανεκτή θεραπεία με στατίνες σε ενήλικες με ετερόζυγη και ομόζυγη οικογενειακή υπερχοληστερολαιμία ή κλινικά στοιχεία αθηρωματικής καρδιαγγειακής νόσου που απαιτούν περαιτέρω μείωση της LDL χοληστερόλης.
Το 2017, ο FDA ενέκρινε μια συμπληρωματική αίτηση για evolocumab για την πρόληψη εμφράγματος μυοκαρδίου, εγκεφαλικού επεισοδίου και στεφανιαίας επαναγγείωσης σε ενήλικες με διαπιστωμένη καρδιαγγειακή νόσο. Επίσης, εγκρίθηκε ως συμπλήρωμα διατροφής, μόνο του ή σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες μείωσης των λιπιδίων, για τη θεραπεία ενηλίκων με πρωτοπαθή υπερλιπιδαιμία για τη μείωση της LDL χοληστερόλης.