ΗΠΑ FDA: Ο Δρ Aaron Kesselheim, καθηγητής ιατρικής του Χάρβαρντ, σημείωσε τα τελευταία μέλη των μελών της συμβουλευτικής επιτροπής της FDA που παραιτήθηκαν μετά την έγκριση της ταχείας έγκρισης για το φάρμακο Algenheimer της Biogen Ένα από τα μέλη της συμβουλευτικής επιτροπής της FDA που παραιτήθηκε αφού το πρακτορείο χορήγησε την επιταχυνόμενη έγκριση της Biogen’s Alzheimer για το φάρμακο, δήλωσε ότι «το φάρμακο δεν έδειξε καλά στοιχεία ότι λειτούργησε».
Ο Δρ Aaron Kesselheim, καθηγητής ιατρικής στη Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ και μέλος της σχολής στο Brigham and Women’s Hospital, μίλησε στο CBS για την παραίτησή του, με μια επιστολή παραίτησης που ανατίναξε την έγκριση του Aduhelm ως “πιθανώς τη χειρότερη απόφαση έγκρισης φαρμάκων στην πρόσφατη ιστορία των ΗΠΑ.”
Η απόφαση του πρακτορείου, η οποία αντιμετωπίστηκε με μικτές κριτικές και σηματοδότησε την πρώτη έγκριση ενός φαρμάκου για το Αλτσχάιμερ σε σχεδόν δύο δεκαετίες, ελήφθη όταν η Συμβουλευτική Επιτροπή για τα Φάρμακα του Περιφερικού και Κεντρικού Νευρικού Συστήματος δήλωσε τον Νοέμβριο ότι δεν ήταν λογικό να ληφθεί υπόψη το κλινικό όφελος του φαρμάκου με βάση μια επιτυχημένη μελέτη.
“Το φάρμακο δεν έδειξε καλά στοιχεία ότι λειτούργησε επειδή είχε σημαντικές παρενέργειες και στη συνέχεια η FDA αλλάζει εντελώς τα εργαλεία τούς τελευταίους έξι μήνες και εγκρίνει αυτό το φάρμακο με βάση μια θεωρία σχετικά με τον υποκατάστατο δείκτη αμυλοειδών πλακών που εμείς ως μια συμβουλευτική επιτροπή τον Νοέμβριο κληθήκαμε να μην εξετάσουμε», δήλωσε ο Kesselheim στο CBS.
Σύμφωνα με τη FDA, οι πληροφορίες συνταγογράφησης για το φάρμακο συνοδεύονται από προειδοποίηση για προσωρινό πρήξιμο στον εγκέφαλο και κίνδυνο αντιδράσεων υπερευαισθησίας όπως αγγειοοίδημα και κνίδωση. Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν ανωμαλίες απεικόνισης που σχετίζονται με αμυλοειδή (ARIA), “πονοκέφαλο πτώση, διάρροια και σύγχυση / παραλήρημα / αλλοιωμένη ψυχική κατάσταση / αποπροσανατολισμό.” Ανακοινώνοντας την απόφαση, η FDA σημείωσε ότι το φάρμακο χορηγήθηκε με “ταχεία έγκριση”, η οποία επιτρέπει να εγκριθούν φάρμακα που στοχεύουν σε σοβαρές καταστάσεις που πληρούν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη “βάσει ενός υποκατάστατου τελικού σημείου.”
“Ένα υποκατάστατο τελικό σημείο που χρησιμοποιείται για επιταχυνόμενη έγκριση είναι ένας δείκτης – μια εργαστηριακή μέτρηση, μια ακτινογραφική εικόνα, ένα φυσικό σημάδι ή άλλο μέτρο που θεωρείται ότι προβλέπει κλινικό όφελος, αλλά δεν είναι το ίδιο ένα μέτρο κλινικού οφέλους”, σύμφωνα με τη FDA.
Η χρήση υποκατάστατων ή ενδιάμεσων κλινικών τελικών σημείων μπορεί να εξοικονομήσει “πολύτιμο χρόνο” στη διαδικασία έγκρισης, σημείωσε το πρακτορείο. Ωστόσο, η εταιρεία που λαμβάνει ταχεία έγκριση θα πρέπει ακόμη να διενεργήσει επιβεβαιωτικές δοκιμές και να υποβάλει δεδομένα για έλεγχο.
Εάν οι επιβεβαιωτικές δοκιμές δεν επιβεβαιώσουν το κλινικό όφελος, η FDA μπορεί να ανακαλέσει την έγκριση ή να αλλάξει την ένδειξη της ετικέτας του φαρμάκου.
Η παραίτηση του Kesselheim ήταν η τελευταία μεταξύ δύο άλλων μελών της επιτροπής FDA που παραιτήθηκαν μετά την επιταχυνόμενη έγκριση, του Δρα David Knopman, νευρολόγου της Mayo Clinic και του Δρα Joel Perlmutter, νευρολόγου του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον στο Σεντ Λούις.
“Εάν η FDA επιτρέπει στις εταιρείες να εγκρίνουν φάρμακα βάσει δοκιμών που σταματούν νωρίς, δοκιμών που αναλύονται εκ νέου, που θέτουν προηγούμενο, γιατί λέει καλά και σε άλλες εταιρείες – δεν χρειάζεται να διεξαγάγετε επίσης μια αυστηρή δίκη », είπε ο Kesselheim.
“Σε τέτοιες περιπτώσεις όπου η FDA παίρνει λανθασμένη απόφαση, νομίζω ότι πρέπει να κατανοήσουμε καλύτερα γιατί οι αποφάσεις ελήφθησαν με αυτόν τον τρόπο”, πρόσθεσε.